Le secteur de la santé (humaine et vétérinaire) fait un appel croissant aux biotechnologies, pour découvrir, tester et produire de nouveaux traitements (ex : vaccins, protéines recombinantes, anticorps monoclonaux, thérapie cellulaire et génique (non-virale) ), mais aussi pour diagnostiquer et comprendre les causes des maladies. Ceci suppose un effort de recherche très important pour comprendre le fonctionnement des organismes, et concevoir des médicaments capables d'agir sur d'éventuelles perturbations, et pour mieux différentier la part du génétique et de l'environnemental dans l'étiologie et l'épidémiologie des maladies.

Cet effort de R&D est de plus en plus externalisé par l'industrie pharmaceutique vers les sociétés de biotechnologie, avec l'objectif d'avoir accès à une offre plus diversifiée de produits finis, c’est-à-dire de candidats médicaments pour lesquels la preuve de concept (essais in vitro et/ou en culture cellulaire), la preuve de faisabilité (essais chez l’animal), voire l'évaluation clinique chez l’homme ont déjà été faites.
La présence effective d’un tissu de jeunes entreprises innovantes de biotechnologie est donc une source d’innovations majeures pour le secteur pharmaceutique. Ainsi, actuellement 15% des nouveaux médicaments seraient issus des biotechnologies et les projections portent ce chiffre à 40% pour 2010.

C'est le domaine pour lequel le public admet le mieux l'usage des biotechnologies quand il fait appel à la transgénèse, à condition que les micro-organismes génétiquement modifiés soient cultivés en réacteurs fermés et non en plein champs, et avec les meilleurs conditions de biosécurité.

La biologie, appelée couramment la « bio », est la science du vivant. Prise au sens large de science du vivant, elle recouvre une partie des sciences naturelles et de l'histoire naturelle des êtres vivants (ou ayant vécu). Toutefois la distinction entre organismes vivants et non vivants est parfois difficile et la détermination de l'objet spécifique de la biologie n'a rien d'évident.